汇报：安徽医科大学第四附属医院 江 磊 点评：安徽医科大学第四附属医院 杨明珍 慢性髓系白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，约占成人白血病的15%。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗CML取得了卓越的疗效，成为了CML的标准治疗方案。无治疗缓解（TFR）是慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）一种新的治疗目标。停用TKI的前提是达到深度分子学缓解（DMR），2017年ESMO指南指出：与伊马替尼相比，二代TKI治疗获得深层分子学反应率更高，更多患者更早达到MR4.5，及更早实现TFR。 《Clinical Cancer Research》杂志发表氟马替尼vs伊马替尼三期临床研究：氟马替尼治疗CML-CP，分子学反应率更高，反应更快、更深；达到MMR的时间明显缩短；3个月的早期分子学反应率更高；细胞遗传学反应率更高，反应更快。可作为初诊CML-CP患者的首选治疗方案。 病例讲解 江磊 安徽医科大学第四附属医院 血液内科 主治医师 医学硕士 从事血液内科工作5年，熟练掌握急慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征，各类贫血的诊治。 主持安徽省高校自然科学基金一项，院内“科研骨干”，共发表SCI收录论文5篇。 病 例 介 绍 朱××：女，46岁 主诉：发现白细胞增多2天，于2020年4月8日就诊 既往史：3年前因乳腺癌行手术治疗，术后予化疗数次 个人史：无特殊 查体：神清，精神可，浅表未触及肿大淋巴结，胸骨无压痛，心肺查体无殊。腹软，肝脾肋下未及，余（-） 染色体核型：9号、22号染色体发生异位。 入 院 诊 断 依据成人慢性粒细胞白血病诊疗规范（2018版）》，该患者诊断为慢性粒细胞白血病慢性期。 Sokal评分显示为低危组。 诊 疗 方 案 《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2020版）》一线治疗推荐： 伊马替尼（一代）400mg qd、尼罗替尼（二代）300mg bid； 氟马替尼（国产二代）600mg qd、达沙替尼（二代）100mg qd； 研究示：氟马替尼的安全性优于现有二代TKI（非头对头比较）。 综上，选择氟马替尼 600mg qd。 2020.7.15复查骨髓（氟马替尼3个月）：BCR-ABL-190阴性，BCR-ABL-210阴性，FISH：阴性。 2020.11.5复查骨髓（氟马替尼6个月）：BCR-ABL-190阴性，BCR-ABL-210 0.008%，FISH：阴性。 后 期 随 访 及 小 结 1. 患者口服药物至今8月余，目前未发现不良反应。 2. 氟马替尼与一代、二代TKI相比，不良反应较少，且不良反应更为轻微、可控。 3. 对于患者不论从经济因素还是生存质量考虑，都更为适用。 专家点评 杨明珍 博士 主任医师 教授 博士生导师 中国医师协会血液学分会委员 中华血液学会实验诊断学组委员 中华医学会安徽省血液学分会副主委 中国医师协会安徽省医师分会常委 安徽省身心学会常委 《中国实用内科杂志》编委 安徽医科大学第四附属医院副院长 主持安徽省科技攻关项目、安徽省自然科学基金面上项目、安徽省教育厅自然科学重点项目等课题9项，参与国家863计划，发表论文40余篇 1. 江磊医生给大家分享了一例初诊的慢粒患者使用氟马替尼治疗的病例，从病例上可以看出该病人是慢粒慢性期、Sokal评分为低危组，使用氟马替尼作为一线治疗后，病人获得了非常好的疗效。从几个检测的时间点上也可以看出，在治疗后的三个月、六个月，该病人的BCR-ABL的融合基因的水平都是达到了比较理想的状态，那么这也就提示了二代的氟马替尼在慢粒的治疗当中有以下的特点：第一起效很快，第二个缓解的深度较深。 从这个病人早期的治疗效果来看，以后完全有可能达到无治疗缓解。 2. 在2016年对于慢粒慢性期选择的药物主要是伊马替尼、尼洛替尼，如果有好的临床试验，也可以考虑。在2020年的CML指南里面，增加了氟马替尼 600mg qd，还有二代的药物达沙替尼100mg qd作为慢粒慢性期一线治疗的推荐。 氟马替尼是中国自主产权的二代TKI药物，它的临床数据也提示在慢性期诊疗过程中，它的分子学的反应更高，反应更快更深，那么细胞遗传的反应更高、反应更快，所以三个月的早期的分子学的反应率有很高的比例，达到的主要分子学的反应时间明显缩短。 3. 它的安全性也很好，尽管有些资料不是头对头的研究，但是跟现有的二代药物包括尼洛替尼、达沙替尼相比，它都有更好的安全性。所以在今年2020年中国的CML诊疗共识中，把氟马替尼600mg qd作为慢粒慢性期一线治疗的推荐，这也提示药物的疗效可靠，它的安全性也可以得到保证。 4. 该病人后续还需要继续随访，在治疗后的九个月或者十二个月时候再后续的治疗，再进一步随访观察它治疗的反应。 该病人以后能够获得无治疗缓解的可能性是非常高的，另外这个药物目前费用相对比较合理，以后可能有广大的患者在氟马替尼的治疗当中会获益。 
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